Tratamento profilático da hemofilia é fundamental para o desenvolvimento saudável dos indivíduos com a doença

Tratamento padrão em países como Estados Unidos, Canadá, Argentina e Venezuela, a profilaxia para os hemofílicos – prevenção de sangramentos com a reposição do fator de coagulação - está sendo iniciada no Brasil. Já consolidada no Distrito Federal, a profilaxia atingirá em breve os pacientes do Estado de São Paulo. Segundo dados de 2007 do Programa de Coagulopatias Hereditárias, do Ministério da Saúde, estima-se que o país conte com 11.833 mil hemofílicos e que outros 3.661 estão subdiagnosticados.

O objetivo da profilaxia é possibilitar uma vida plena ao indivíduo com hemofilia, já que essa prevenção evita lesões, principalmente nas articulações, que muitas vezes causam incapacidades físicas. O tratamento profilático primário é recomendado pela Federação Mundial de Hemofilia e pela Organização Mundial de Saúde como uma das principais medidas disponíveis para garantir a integridade física, psíquica e social dos pacientes, possibilitando uma vida plena ao indivíduo com hemofilia.

“A possibilidade das crianças receberem a profilaxia primária vem modificar muito a qualidade de vida destes pacientes. Com isso, aumentam muito as chances de elas não terem sequelas no futuro. A profilaxia primária é feita nas crianças que ainda não apresentam sequelas graves da hemofilia. Aquelas que não se enquadram devem manter o tratamento convencional, que vem melhorando bastante com as doses domiciliares. A profilaxia representará um grande avanço no que está sendo oferecido aos pacientes hemofilícos”, afirma o Dr. Erich de Paula, médico hematologista da Unidade de Hemofilia da Unicamp (Universidade de Campinas), São Paulo.

No Distrito Federal, desde 2003 as profilaxias primária e secundária estão aprovadas através de um protocolo. Dos 500 pacientes em tratamento, 65 fazem a profilaxia. A prioridade de tratamento é o domiciliar, sempre com monitoração de armazenagem, tempo de aplicação e envolvimento dos responsáveis. Dessa forma o paciente recebe fator para períodos que não prejudiquem a rotina dos pais e do paciente.

“O envolvimento com a aderência ao tratamento é uma das melhores estratégias utilizadas para evitar o abandono, principalmente o profilático. E a atividade física é uma das melhores táticas para a inclusão de toda a família no tratamento, com boa qualidade de vida”, observa a Dra. Jussara Almeida, coordenadora do Centro de Tratamento de Coagulopatias do DF.

Há 30 anos anos trabalhando na área, incansável defensora dos direitos dos hemofílicos, a Dra. Jussara apresentou um estudo comparativo ao Ministério da Saúde mostrando que o paciente que faz a profilaxia primária custa 180% menos do que um paciente tratado por demanda. Entram nessas contas todas as doses de fator usadas ao longo da vida, além de todas as hospitalizações, prováveis cirurgias, próteses, absenteísmo, aposentadoria precoce, não contribuições de impostos aos governos, entre outras.

Tania Maria Onzi Pietrobelli é presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH) e mãe de um hemofílico que realizou o tratamento profilático. Hoje, com 30 anos, formado em medicina, o filho de Tania leva uma vida normal, tendo apenas duas pequenas sequelas decorrentes do período em que não foi feita a profilaxia. Desde abril de 2009 à frente da federação, que congrega 23 associações estaduais, Tania, pela sua experiência, acha fundamental que pacientes e familiares tenham acesso à informação sobre hemofilia e sobre seus direitos à saúde o mais precocemente. “Isso porque o hemofílico nasce perfeito e é a falta de reposição do fator de coagulação que lhe traz deformidades em suas articulações. Atualmente, o tratamento oferecido pelo Ministério da Saúde é por demanda, ou seja, a medicação é oferecida após o início de uma hemorragia. Porém, este tratamento não previne as deformidades articulares. O ideal é que se faça a prevenção com a reposição do fator coagulante, de duas a três vezes por semana, a chamada profilaxia. A realização da profilaxia faz com que estes cidadãos exerçam plenamente sua cidadania, ao invés de recorrerem a aposentadorias precoces e cirurgias de alto custo. Dessa forma eles são inseridos na sociedade e trazem economia para os cofres públicos”, explica a presidente da FBH.

Responsável pelo atendimento multidisciplinar do Hemocentro do Mato Grosso, em Cuiabá, a Dra. Sylvia Thomas coordena o atendimento a 200 pacientes, com seis crianças em profilaxia. “Tentamos fazer tratamentos diferenciados para cada caso. Nosso esquema de profilaxia não é oneroso. E o ganho em qualidade de vida é enorme. Tanto para o paciente, quanto para suas famílias”, diz a médica, que é mãe de um jovem com hemofilia, com 18 anos, que leva uma vida totalmente normal. “Ele não fez profilaxia, mas nunca ficou sem o fator VIII em casa. Aos seis anos ele aprendeu a fazer a medicação nele mesmo”, conta a Dra. Sylvia Thomas, pesquisadora da UFRJ (Universidade Federal do Rio de Janeiro), fundadora da Associação de Hemofílicos do Mato Grosso e vice-presidente médica da FBH. “Nossa missão é tratamento para todos”.

Depoimento de um paciente que fez a profilaxia - Christian, 30 anos, é médico. Ele conta como a profilaxia foi importante para sua vida: “Sou hemofilico A, Grave, e aos dois anos tive minha primeira hemorragia intrarticular, em meu pé esquerdo. Nesta época o conhecimento sobre a doença e seu tratamento era muito limitado, o que fez com que eu viesse a ter inúmeras hemartroses na mesma articulação. Aos oito anos, após uma sequência de hemorragias semanais, iniciei a profilaxia, associada a uma rotina de exercicios para fortalecer e recuperar o tornozelo e o cotovelo. Posso dizer que a partir daquele momento a hemofilia deixou de ser uma doença para mim, se tornando apenas uma diferença. Apesar de eu continuar tendo que tomar os devidos cuidados e não praticando esportes de contato, levo uma vida absolutamente normal e as hemartroses tem sido muito raras. Atualmente eu não realizo mais a profilaxia, pois articulações preservadas e reforçadas na infância dificilmente trazem transtornos após a idade adulta”.

A hemofilia - A hemofilia atinge 1 em cada 10 mil meninos.Trata-se de uma doença genética ligada ao cromossomo X e acomete quase exclusivamente indivíduos do sexo masculino. A causa da hemofilia é a ausência de uma proteína que ajuda na coagulação. Existem dois tipos de hemofilia, a do tipo A (quando ocorre a deficiência de fator VIII no sangue), e a do tipo B (deficiência de fator IX no sangue). O tratamento é feito da mesma forma, com a reposição da proteína ausente no sangue.

Os sintomas da doença aparecem no primeiro ano de vida - quando a criança começa a engatinhar - e são caracterizados por manchas roxas na pele, hematomas, sangramentos nas articulações e até hemorragia cerebral. O diagnóstico é dado após avaliação clínica e realização de exames laboratoriais que medem o tempo de coagulação. O histórico familiar também é avaliado, pois se trata de uma doença hereditária. No entanto, um terço dos casos acontecem por mutações genéticas, aparecendo como primeiro caso na família.

A hemofilia é classificada em três níveis – grave, moderada e leve – sendo que os tipos mais graves são a hemofilia tipo A e a do tipo B. Os tratamentos disponíveis são baseados em medicamentos derivados de plasma humano e medicamentos recombinantes, que contém em sua formulação a proteína de coagulação que o organismo necessita, mas muito mais seguros, já que não apresentam risco de contaminação.

Existem dois tipos de tratamento para assistência aos pacientes com hemofilia: tratamento por demanda, quando o fator de coagulação é aplicado somente após a ocorrência de um episódio hemorrágico; e o tratamento profilático, quando o fator é infundido preventivamente aos episódios, de duas a três vezes por semana, com o objetivo de evitar possíveis sangramentos.

O hemofílico pode levar uma vida normal, desde que faça o tratamento corretamente. Quando o paciente não realiza o tratamento pode apresentar alterações crônicas, irreversíveis e progressivas. Uma das principais complicações da doença são os comprometimentos das articulações, que muitas vezes resultam na necessidade do uso de próteses ortopédicas e geram incapacitação física, que limita ou até impossibilita uma vida produtiva.

Perfil da Bayer Schering Pharma lança Kogenate FS - A Bayer Schering Pharma, divisão da Bayer HealthCare, lançou recentemente no Brasil seu Fator VIII 100% recombinante, o Kogenate FS, para o tratamento de pacientes com hemofilia grave. A companhia investe há mais de três décadas na pesquisa e desenvolvimento de tratamentos para a hemofilia e em ações que visam uma melhor compreensão da doença em todo o mundo. A Bayer Schering Pharma apoia diversas atividades educacionais, entre elas as ações da Federação Mundial de Hemofilia, da Aliança Global para o Progresso, iniciativa que visa o aumento do diagnostico e melhor condição de tratamento para os pacientes. Além disso possui o Bayer Hemofilia Awards Program, programa de incentivo à pesquisa sobre a hemofilia.

A Bayer Schering Pharma apoiou um estudo publicado em 2007 pelo New England Journal of Medicine. O estudo avaliou 65 pacientes com idades entre 30 meses e seis anos de idade com hemofilia grave, comparando um grupo que realizou a profilaxia, com outro grupo que realizou o tratamento do episódio (por demanda). A conclusão foi que o tratamento profilático com Fator VIII recombinante pode prevenir a lesão articular e diminuir a ocorrência de hemorragias graves. Entre os meninos do grupo profilático, 93% apresentaram níveis normais de coagulação, enquanto apenas 55% dos meninos do grupo que foi medicado por demanda demonstraram o mesmo resultado. Quanto às lesões nas articulações causadas pelos sangramentos, o estudo mostrou que os meninos tratados somente por demanda apresentaram maiores riscos de lesão em uma ou mais articulações, em comparação aos que receberam a profilaxia.