Shire anuncia aprovação na Europa de medicamento para doença de Gaucher

VPRIV ® (alfavelaglicerase) é para tratamento do tipo 1 da doença de Gaucher.

A Shire, fabricante mundial de medicamentos biofarmacêuticos, anunciou a aprovação no EMEA (agência regulatória europeia) para a comercialização do VPRIV® (alfavelaglicerase), terapia de reposição enzimática (TRE) derivada de linhagem celular humana, para o tratamento de longo prazo da doença de Gaucher tipo 1. VPRIV® foi autorizado por meio de procedimento centralizado, sendo assim disponibilizado em 30 países da Europa. No Brasil, a Shire aguarda aprovação do VPRIV® pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA).

A aprovação baseou-se em dados do programa de desenvolvimento clínico da alfavelaglicerase empreendido pela Shire. Esse programa representa o maior e mais abrangente estudo com dados clínicos que fundamentam o registro de uma TRE para a doença de Gaucher tipo 1. No total, mais de 100 portadores da doença de Gaucher de 24 locais em 10 países do mundo participaram dos estudos clínicos. Todos esses pacientes atingiram seus desfechos primários de avaliação.

“A doença de Gaucher é uma doença rara e em geral debilitante,” disse o Professor Tim Cox, do Departamento de Medicina da Universidade de Cambridge e fundador da maior clínica de tratamento da doença de Gaucher, no Hospital de Addenbrooke, Reino Unido. “A aprovação europeia da VPRIV® é importante, pois agora temos uma terapia enzimática alternativa aprovada. Para pacientes com o tipo 1 da doença, a disponibilidade da VPRIV® aumenta as oportunidades de individualizar as opções de tratamento dessa complexa doença”.

Em toda a Europa, centenas de pacientes com o tipo 1 da doença de Gaucher vêm sendo tratados com alfavelaglicerase, por meio de programas de acesso expandido, desenvolvidos em parceria com autoridades governamentais, médicos especialistas e associações de pacientes.

Existem mais de 850 pacientes no mundo tratados com alfavelaglicerase e a demanda continua a crescer. Como resultado, a Shire implementou um programa para monitorar cuidadosamente a demanda e administrar as solicitações de médicos e pacientes, com a finalidade de garantir tratamento de longo prazo e ininterrupto com VPRIV®.

“A aprovação do registro de VPRIV® na União Europeia constitui um importante marco para a Shire,” disse Sylvie Grégoire, presidente da Shire Human Genetic Therapies. “Nossos esforços para acelerar nossos cronogramas clínicos, de fabricação e de submissão regulatória resultaram na aprovação da VPRIV® na Europa e nos Estados Unidos antes do esperado”.

Dados sobre a VPRIV® - A alfavelaglicerase é produzida usando-se a tecnologia de ativação gênica da Shire em uma linhagem celular humana. A alfavelaglicerase tem exatamente a mesma sequência de aminoácidos humanos da glicocerebrosidase endógena e tem também um padrão humano de glicosilação. A segurança e a eficácia da alfavelaglicerase foram avaliadas em adultos e crianças a partir de 4 anos de idade, por meio de um estudo de fase 3 realizado com portadores da doença de Gaucher que mudaram para alfavelaglicerase depois de terem sido tratados com imiglucerase, assim como pacientes sem tratamento prévio. O estudo incluiu também uma comparação direta com a imiglucerase. VPRIV® foi aprovado nos Estados Unidos pela FDA em 26 de fevereiro de 2010.

Informações importantes sobre segurança - As reações adversas mais sérias sofridas pelos pacientes tratados com VPRIV® foram reações de hipersensibilidade. Nos estudos clínicos, observou-se que as reações relacionadas à infusão foram as reações adversas mais comuns nos pacientes tratados com a VPRIV®. Os sintomas mais comuns observados nas reações relacionadas à infusão foram: cefaleia, tontura, hipotensão, hipertensão, náusea, fadiga/astenia e febre. Em geral, as reações foram leves e, nos pacientes sem tratamento anterior, o início ocorreu basicamente nos primeiros 6 meses de tratamento e tendeu a ser menos frequente com o passar do tempo. Outras reações adversas comumente observadas em >10% de pacientes foram: dor abdominal, dor na coluna, dor nas articulações, infecção das vias respiratórias superiores e prolongamento do tempo de tromboplastina parcial ativada (exame que avalia a coagulação sanguínea). As reações adversas mais comuns entre pacientes pediátricos (diferença >10%) foram infecção das vias respiratórias superiores, erupção cutânea, prolongamento do tempo de tromboplastina parcial ativada e febre. Nos estudos clínicos, um paciente desenvolveu anticorpos neutralizantes.

VPRIV® não está disponível em todos os países e as informações de prescrição podem ser diferentes em cada país. Consulte as informações locais sobre prescrição.

A doença de Gaucher é uma doença genética autossômica recessiva causada por mutações no gene GBA, que provoca deficiência da enzima lisossômica beta-glicocerebrosidase. Essa deficiência enzimática causa um acúmulo de glicocerebrosídeo basicamente nos macrófagos, que passam a ser chamados de Células de Gaucher. Nessa doença de depósito lisossômico (DDL), as características clínicas são reflexo da distribuição das células de Gaucher no fígado, baço, medula óssea e outros órgãos. O acúmulo de glicocerebrosídeo no fígado e no baço resulta em aumento do tamanho desses órgãos. A presença de células de Gaucher na medula óssea e no baço causa anemia e trombocitopenia (diminuição do número de plaquetas) importantes.

A doença de Gaucher é a mais prevalente das doenças de depósito lisossômico e se classifica em três tipos clínicos. O tipo 1 da doença de Gaucher se caracteriza pela variabilidade de sinais, sintomas, gravidade e progressão. O tipo 1 é o mais comum e se diferencia dos tipos 2 e 3 pela falta de sintomas neurológicos precoces.

Perfil da Shire - O objetivo estratégico da Shire é tornar-se a empresa biofarmacêutica líder focada em atender às necessidades do médico especialista. A Shire concentra seus negócios no distúrbio de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH), terapias gênicas humanas (HGT) e doenças gastrintestinais (GI), bem como em oportunidades de outras áreas terapêuticas à medida que essas surgem com aquisições. Os esforços de parcerias para licenciamento, fusões e aquisições da Shire concentram-se em produtos de mercados especializados. A Shire acredita que um portfólio cuidadosamente selecionado e equilibrado de produtos, aliado a uma força de vendas estrategicamente alinhada e relativamente pequena, produz resultados sólidos. [www.shire.com.br].