Teste clínico com tecnologia siRNA para tratamento de raro distúrbio de pele

Salt Lake City - PC Project, uma organização beneficente, anunciou ter iniciado no dia 17 de janeiro, um teste clínico de fase 1b, para tratamento de paquioníquia congênita (PC) com uma terapia baseada em interferência de moléculas curtas de RNA (siRNA, sigla em inglês). A PC é um distúrbio genético dominante resultante de mutações em genes que codificam as ceratinas que dão integridade estrutural às células da pele.

A Dra. Sancy Leachman, dermatologista da Universidade of Utah, está dirigindo o estudo usando uma siRNA recentemente desenvolvida chamada TD101. Este novo medicamento recebeu a designação de medicamento órfão (medicamento para doenças raras) pelo FDA americano, segundo a Lei de Medicamentos Órfãos, e foi desenvolvido pela TransDerm (Santa Cruz, Califórnia) em colaboração com o Consórcio Internacional de PC (International PC Consortium - IPCC), um grupo de médicos e cientistas que, em 2004, concordaram em trabalhar juntos para desenvolver terapias para este raro distúrbio de pele.

A Dra. Leachman, diretora do IPCC, diz, "A nossa fórmula de siRNA destina-se a inibir a produção de ceratina mutante, para que o gene normal possa funcionar corretamente". Os tratamentos baseados na poderosa tecnologia nova estão chegando agora à fase clínica. Os recentes testes clínicos da siRNA incluem o tratamento da degeneração macular relacionada à idade (AMD, sigla em inglês) e do vírus sincicial respiratório (RSV, em inglês). A TD101 representa a primeira utilização da tecnologia siRNA objetivando um gene mutante.

"Estamos contentes em participar de um esforço para desenvolver tratamentos baseados em nossa descoberta de 1995 sobre os genes defeituosos subjacentes da PC. Embora muitas das mutações genéticas que causam distúrbios na pele tenham sido identificadas, não houve até agora uma terapia eficaz baseada nas descobertas genéticas que nós e outros já fizemos", diz o Professor Irwin McLean (Universidade de Dundee, Escócia).

O Dr. Roger Kaspar, CEO da TransDerm, diz, "Temos sorte em participar de um esforço sem precedentes envolvendo um grupo de dedicados médicos, cientistas, consultores, defensores e pacientes na busca de um objetivo comum. Esperamos que esse medicamento possa ajudar os poucos pacientes de PC que têm a mutação objetivada, e que possamos levar o que aprendemos a um número cada vez maior de pacientes que sofrem de outros distúrbios genéticos dominantes não tratados".

O PC Project é uma organização beneficente pública do tipo 501(c)(3) dedicada a ajudar pacientes que sofrem de paquioníquia congênita. Diz a Sra. Schwartz, "Este projeto é uma extraordinária colaboração entre uma entidade beneficente pública leiga, a indústria e a comunidade acadêmica trabalhando de mãos dadas". Os colaboradores incluem a Universidade de Utah (Sancy Leachman), Universidade de Dundee (W.H. Irwin McLean e Frances Smith), Universidade de Stanford (Christopher Contag), Universidade de Yale (Leonard Milstone), o Baylor College of Medicine (Dennis Roop, agora na Universidade do Colorado), Universidade de Saskatchewan (Peter Hull), Biopolis/Singapore (E. Birgitte Lane) e Universidade de Iowa (Rolland Poust). As parceiras da indústria incluem a TransDerm (Roger Kaspar e Robyn Hickerson), Thermo Fisher Scientific/Dharmacon (Devin Leake), Elixin Pharma (Susan Srivatsa), Preclinsight (Doug Kornbrust), Visionary Therapeutics Corporation (Steve Hutcherson), Arena Pharmaceuticals (Ajit Simh), Agilent Technologies, Nucleic Acid Solutions Division (James Powell), Accugent (Ming Fai Chan) e GeneDx (Sherri Bale). | Por: PR Newswire