Medicamento de longa ação para hemofilia obtém registro na Anvisa

Tratamento diminui a frequência de infusões para uma vez por semana e é a primeira novidade no tratamento da doença em 17 anos.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), órgão que regula o mercado farmacêutico no Brasil, acaba de conceder o registro a Elprolix™ (fator IX de coagulação recombinante de longa duração), da Biogen, para o tratamento da hemofilia tipo B. O registro foi publicado no Diário Oficial da União em 22 de fevereiro. Estima-se que 400 mil pessoas tenham hemofilia em todo o mundo, sendo que cerca de 12 mil vivem no Brasil, segundo dados do Ministério da Saúde.

O medicamento, considerado o avanço mais significativo no tratamento da hemofilia em quase duas décadas, é indicado para o controle e prevenção de episódios hemorrágicos, manejo perioperatório (profilaxia cirúrgica) e profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos e crianças (?12 anos de idade) previamente tratados, com hemofilia B. Seu principal benefício é a diminuição da frequência de infusões: na profilaxia de rotina, o regime posológico inicial recomendado é de 50 UI/kg uma vez por semana, ou 100 UI/kg uma vez a cada dez dias, ajustado com base na resposta individual de cada paciente. A diminuição de infusões para menos da metade, em comparação aos tratamentos atuais, traz conveniência, autonomia e praticidade, facilitando a adesão do paciente que depende do tratamento para a vida toda.

A ação estendida só é possível por meio da tecnologia de fusão Fc, que prolonga o tempo de circulação do medicamento no corpo e amplia o intervalo entre as infusões profiláticas. Essa é a primeira vez que a tecnologia é aplicada ao tratamento da hemofilia.

A aprovação de Elprolix™ baseou-se em resultados de um estudo clínico global em fase 3, multicêntrico, chamado B-LONG. O estudo avaliou eficácia, segurança e farmacocinética do medicamento em 123 meninos, previamente tratados, com 12 anos ou mais com hemofilia B. Os pacientes que utilizaram o medicamento alcançaram prevenção ou redução dos episódios hemorrágicos com infusões profiláticas do medicamento em intervalos de pelo menos uma semana. Ao todo, 50 centros de tratamento em 17 países foram envolvidos, incluindo o Brasil.

O medicamento já é comercializado nos Estados Unidos, Japão e Canadá, e também recebeu a aprovação na Austrália. A expectativa é que seja disponibilizado para comercialização no Brasil no segundo semestre de 2016.

A hemofilia é uma doença genético-hereditária associada à ocorrência de mutações nos genes dos fatores VIII ou IX da coagulação – ambos localizados no cromossomo X –, afetando, desde o nascimento, a produção normal desses fatores e comprometendo o processo natural de coagulação do sangue. Esses fatores (ou proteínas) são ativados quando ocorre o rompimento de algum vaso sanguíneo, mas, nas pessoas com a doença, essas proteínas apresentam baixa atividade. Por isso a coagulação é interrompida e os sangramentos demoram muito mais tempo para serem controlados. Essa deficiência da coagulação pode ser leve, moderada ou grave. Embora carreguem o gene que transmite a hemofilia, as mulheres raramente manifestam a doença, mas podem transmiti-la para seus herdeiros.

Os sintomas mais comuns da hemofilia são sangramentos prolongados, que podem ser externos, quando ocorrem cortes na pele, ou internos, quando ocorrem dentro das articulações, músculos ou outras partes internas do corpo. As pessoas com hemofilia grave podem ter sangramentos espontâneos nos músculos e nas articulações, como joelhos, cotovelos e tornozelos. Como a coagulação nessas pessoas é muito lenta ou inexistente, ocorre grande derramamento de sangue nessas regiões, provocando inchaço, dor e degeneração articular ou comprometimento neurológico, caso não sejam tratados adequadamente.

O tratamento convencional da doença consiste na profilaxia, que é a administração do fator de coagulação deficiente com injeções frequentes e programadas, que podem variar de uma a mais vezes por semana, dependendo da gravidade da doença. As infusões permitem que a pessoa com hemofilia apresente em sua circulação sanguínea o fator deficitário em quantidade suficiente para que não ocorram os sangramentos espontâneos.

A Biogen é uma empresa global de biotecnologia, com sede nos Estados Unidos, que desenvolve e disponibiliza a pacientes ao redor do mundo, por meio da medicina e da ciência de última geração, terapias inovadoras para o tratamento de doenças neurodegenerativas, hemofilia e disfunções imunológicas. Fundada em 1978, a Biogen é a mais antiga empresa independente de biotecnologia do mundo, emprega aproximadamente 7 mil profissionais e gera receita anual acima dos US$ 5 bilhões. Detentora de uma longa tradição no tratamento de esclerose múltipla, no Brasil, a empresa ocupa a liderança desse mercado, com três medicamentos inovadores para o tratamento da doença e seus sintomas. Sua subsidiária brasileira possui sede na cidade de São Paulo (capital) e filial em Anápolis, Goiás. | www.br.biogen.com.