PCDT é ponto central para a comunidade de atrofia muscular espinhal

Doença rara atinge entre 7 a 10 bebês a cada 100 mil nascidos vivos[1], sendo a maior causa genética de morte de crianças de até dois anos de idade.

PCDT (Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas) é o guia de cuidado para os pacientes, a ser observado por todos os serviços públicos de saúde. O protocolo é essencial para a definição dos critérios para o tratamento médico, desde o diagnóstico da doença, tratamentos e tecnologias necessárias, até o controle clínico e acompanhamento dos resultados

São Paulo — Recentemente a comunidade brasileira de atrofia muscular espinhal (AME) comemorou uma grande vitória: a incorporação, ao Sistema Único de Saúde (SUS), do único medicamento aprovado no Brasil que transforma o curso natural da AME – uma doença neurodegenerativa, progressiva, grave e incapacitante.

A inclusão do medicamento a ser dispensado pela rede pública de saúde é o primeiro passo de uma longa jornada. As necessidades dos indivíduos com AME extrapolam o tratamento medicamentoso e devem ser atendidas por meio de um cuidado multidisciplinar integrado, que envolve desde fisioterapia e acesso a órteses, até a atenção com o estado nutricional. Nesse contexto, o que de fato trará um novo modelo de cuidado para a comunidade de AME no Brasil é a definição de um protocolo clínico e das diretrizes terapêuticas para a doença.

"Vencemos uma batalha. Mas sabemos que precisamos ainda garantir o cuidado adequado aos pacientes de AME", explica Aline Giuliani, da Amigos da Atrofia Muscular Espinhal (AAME). "Essa jornada passa por discussões técnicas com médicos, por mais informações sobre a doença, pelo treinamento das equipes multidisciplinares, principalmente, pela definição de um protocolo clínico de cuidado. Somente com isso, teremos mais certeza de que o tratamento medicamentoso realmente fará diferença para quem tem AME", conclui.

Os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs) são documentos elaborados pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), que estabelecem critérios para o diagnóstico da doença ou do agravo à saúde; os tratamentos indicados, com os medicamentos e demais produtos apropriados, os mecanismos de controle clínico; e o acompanhamento e a verificação dos resultados terapêuticos a serem seguidos pelos gestores do SUS. Todos os processos são baseados em evidências científicas e consideram critérios de eficácia, segurança, efetividade e custo-efetividade das tecnologias recomendadas.

A neuropediatra e professora da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), Alexandra Prufer, reforçou a necessidade do PCDT durante o Neurosciense Summit, evento científico que reuniu, em São Paulo, experts nacionais e internacionais com o objetivo de fomentar a discussão sobre doenças neurológicas no Brasil. Prufer abordou o cenário brasileiro da AME, com o surgimento das associações de pacientes a partir de 2001, bem como a importância de elaborar um guia que atenda às necessidades clínicas e sociais dos pacientes que sofrem com AME no Brasil. "Temos, de fato, que construir um PCDT. É ótimo ter a possibilidade de encontrar especialistas de diferentes regiões do Brasil para que possamos fazer um intercâmbio de experiências sobre a doença e, com isso, construir um guia completo, que traga uma visão integral do que realmente prec isamos", ressaltou.

Além da necessidade do protocolo, outro tema abordado foi a necessidade de se ter o diagnóstico precoce da doença. Por ser grave, agressiva e ter seu desenvolvimento conhecido, quanto mais cedo a AME for diagnosticada, maior é a possibilidade de se fazer intervenções que ajudem a manter ou melhorar a qualidade de vida do paciente.

No final do encontro, uma certeza: a relevância da elaboração de um protocolo clínico e de diretrizes terapêuticas que aborde todos os distintos aspectos da AME e reflita as necessidades de toda a comunidade, seja o diagnóstico precoce, os cuidados multidisciplinares e o tratamento das várias formas da doença, em crianças e adultos, ou a melhor indicação medicamentosa. "É preciso definir um modelo de cuidado, uma diretriz que sirva de guia para que todos os pacientes consigam ser cuidados da forma mais adequada ao seu tipo de AME e de acordo com o seu estado clínico, assegurando a manutenção e, se possível, a melhora de sua qualidade de vida", afirma Aline Giuliani.

Saiba mais sobre a atrofia muscular espinhal: a AME é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil[4] nascidos vivos, sendo a maior causa genética de morte de bebês e crianças de até dois anos de idade. Se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença. A doença é classificada clinicamente em tipos (que vão do tipo 0 ao 4), com base no início dos sinais e sintomas e nos marcos motores atingidos pelos pacientes.