JCR Pharmaceuticals recebe prêmio na World Symposium 2022

Farmacêutica foi homenageada com o New Treatment Awards pela pesquisa para o tratamento da MPS II (Síndrome de Hunter), doença genética ultra-rara.

A JCR Farmacêutica, empresa de origem japonesa focada em tratamento de doenças raras e presente no Brasil desde março de 2020, recebeu na World Symposium 2022 — conferência de atualização médica focada em doenças lisossômicas — o New Treatment Award, prêmio que homenageia os “novos tratamentos” que agregam valor a pacientes com doenças lisossômicas e estão em fase de aprovação regulatória.

O prêmio, entregue no dia 10 de fevereiro (quinta-feira) — em San Diego, CA, EUA — exalta os avanços nas pesquisas de terapia da MPS II (Mucopolissacaridoses), mais conhecida como Síndrome de Hunter, uma enfermidade ultra-rara causada pela falta de uma enzima, ocasionado o acúmulo de moléculas complexas no organismo, o que atrapalha o desenvolvimento do paciente desde seus primeiros anos e pode levar à morte na primeira década de vida.

A JCR desenvolveu um tratamento capaz de agir tanto no corpo quanto no sistema nervoso central. Esse procedimento conta com a tecnologia denominada J-Brain Cargo®, permitindo que o medicamento administrado por infusão, atravesse a barreira hematoencefálica e penetre no sistema nervoso central, além de atuar também nos demais órgãos do corpo, por meio de um mecanismo de ação inovador, nunca visto antes nas medicações atuais.

— A World Symposium é o maior fórum internacional de doenças raras lisossomais, onde especialistas de todo o mundo se reúnem para discutir inovações na área. Receber este prêmio em um momento tão importante da JCR é um sinal de que estamos no caminho certo para o tratamento da MPS II. Nosso objetivo é oferecer um tratamento inovador e melhorar o prognóstico e a qualidade de vida dos pacientes e familiares —explica Vanessa Tubel, CEO da JCR no Brasil.

Trata-se de uma doença hereditária que afeta 1 em cada 20 mil nascidos vivos. No Brasil, vem sendo diagnosticados 1,57 pacientes em cada 100 mil nascidos vivos (dados do período de 1994 a 2018). A MPS II, entre outras enfermidades, pode ser diagnosticada por meio do teste do pezinho ampliado, versão do exame disponível em clínicas particulares, e que já está contemplada na nova Lei 14.154 publicada em 27/05/2021 e que entrará em vigor de forma faseada a partir de 26/05/2022.

O tratamento atualmente disponível para MPS II não ultrapassa a barreira encefálica, não entrando assim no Sistema Nervoso Central, tratando somente as manifestações somáticas da doença. Porém, como 2/3 dos pacientes têm problemas neurológicos, novos tratamentos, tais como o medicamento japonês, são necessários para trazer mais qualidade de vida e mais esperança para as famílias afetadas pela forma grave da doença.

A farmacêutica também participou da World Symposium, com stand próprio acompanhando palestras e aulas sobre o desenvolvimento de terapias para doenças raras. “Colocamos a importância do tratamento da MPS II em evidência na maior conferência sobre enfermidades raras lisossomais do mundo. Ainda levamos o diferencial de incluir o Brasil como um dos poucos países pioneiros no avanço das pesquisas clínicas fase I, II e III realizadas no país ”, finaliza Vanessa.

A JCR Pharmaceuticals — Presente no Brasil desde 2020, a JCR Farmacêutica já aprovou o medicamento indicado para MPS II no Japão e está em fase de aprovação no Brasil, como um produto pioneiro em ultrapassar a barreira hematoencefálica, mesmo administrado por via intravenosa, para tratar a degeneração neurológica que ocorre em 70% dos pacientes com MPS tipo II, além de também ter eficácia para o tratamento da parte somática da doença. Esta doença é causada pela falta de uma enzima, ocasionando o acúmulo de moléculas complexas no organismo, o que atrapalha o desenvolvimento do paciente desde seus primeiros anos e pode levar à morte na primeira década de vida.

A pesquisa fase I/II da JCR é liderada no Brasil pelo geneticista e professor do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Dr. Roberto Giugliani. Além disso, o estudo também é realizado na Universidade Federal de São Paulo, com coordenação da Dra. Ana Maria Martins, geneticista, professora da Unifesp e membro da Sociedade Brasileira de Triagem Neonatal e Erros Inatos do Metabolismo (SBTEIM). Ao todo, são 19 pacientes envolvidos nesta fase, e em 2022 será iniciado o estudo fase III global, incluindo o Brasil.