Octapharma enfrenta o grande risco do tratamento da hemofilia: anticorpos anti-FVIII

Simpósios da ISTH discutem a prevenção e a erradicação de inibidores de FVIII e introduzem o primeiro FVIII recombinante produzido com uma linha celular humana.

Lachen, Suíça, e Hoboken, Nova Jersey - A Octapharma AG está liderando uma iniciativa internacional para enfrentar o grande risco associado à terapia da hemofilia tipo A: os anticorpos anti-fator VIII (FVIII), também conhecidos como inibidores. Esta iniciativa, em conjunto com os trabalhos da Octapharma para obter a primeira terapia de FVIII recombinante produzida com uma linha celular humana, pode causar um enorme impacto sobre o tratamento de um número estimado em um entre cada cinco mil a dez mil homens nascidos com hemofilia tipo A no mundo inteiro. No mundo todo, 75% dos casos de hemofilia não são diagnosticados ou não recebem tratamento.

A Octapharma AG, terceira maior fabricante de produtos de plasma do mundo, uniu recentemente muitos dos pesquisadores mais respeitados da área de distúrbios de coagulação sangüínea para dois simpósios sobre este importante tema durante o Congresso Bienal da Sociedade Internacional de Trombose e Hemóstase (ISTH) em Boston. A Octapharma foi uma das cinco Patrocinadoras Platinum do Congresso da ISTH, que atraiu aproximadamente 7,5 mil representantes das comunidades de medicina e pesquisa, além de muitos pacientes.

Especialistas clínicos observaram durante os simpósios que até 40% dos pacientes com hemofilia tipo A sem tratamento anterior desenvolvem a complicação clínica mais séria da terapia de substituição de FVIII: os anticorpos inibidores, que podem resultar em hemorragia "Unimos a comunidade internacional para confrontar este tema porque o nosso compromisso de alcance mundial com pacientes de hemofilia tipo A vem da formação da Octapharma 25 anos atrás", disse o vice-presidente da Octapharma AG, Kim Bjornstrup. "As nossas primeiras terapias foram desenvolvidas para a comunidade da hemofilia, e hoje a maioria dos defensores de pacientes com hemofilia diz que o desenvolvimento do inibidor é o maior obstáculo a um tratamento eficaz. A Octapharma está concentrada na introdução de estratégias de desenvolvimento inovadoras que ajudarão a melhorar a qualidade de vida do paciente, encontrando um tratamento eficaz e desenvolvendo produtos para superar este obstáculo."

O simpósio "Prevenção e Erradicação de Inibidores de FVIII: Unindo a Pesquisa de Laboratório e de Campo", com patrocínio da Octapharma, foi presidido por David Lillicrap MD, professor de Patologia e Medicina Molecular da Queen's University de Ontário (Canadá), e Georges E. Rivard, MD, professor de Pediatria da Universidade de Montreal. O simpósio proporcionou uma oportunidade para a discussão de dados recentes que apóiam o uso de concentrados de FVIII/VWF (fator de Von Willebrand) para a indução de imunotolerância (ITI) em pacientes com hemofilia A e prognóstico ruim de êxito em ITI.

Clínicos, pré-clínicos e básicos sobre o papel da presença do VWF em concentrados de FVIII e a experiência clínica sobre a prevenção e a erradicação de inibidores de FVIII. Além disso, os dados clínicos prospectivos e retrospectivos mais recentes obtidos com diferentes classes de concentrados de FVIII usados para o tratamento de ITI foram apresentados juntamente com uma atualização sobre o progresso do estudo prospectivo em andamento projetado para investigar ainda mais o risco do desenvolvimento do inibidor de FVIII em pacientes com hemofilia e sem tratamento anterior.

"Um conjunto cada vez maior de experiências clínicas sugere que os concentrados de pdFVIII com VWF aumentam a probabilidade de tolerização bem-sucedida, particularmente em pacientes com fatores de prognóstico ruins", disse o apresentador Wolfhart Kreuz, MD, do Centro de Atenção Completa à Hemofilia do Hospital Universitário Johann Wolfgang Goethe de Frankfurt (Alemanha). "Uma ITI bem-sucedida leva à normalização da meia-vida do FVIII, permite eficácia total na terapia e profilaxia de substituição sob demanda, com uma conseqüente melhora da qualidade de vida do paciente e uma redução marcante do custo do tratamento."

O simpósio "De Humanos para Humanos - Introdução do Primeiro FVIII Recombinante Produzido com uma Linha Celular Humana", patrocinado pela Octapharma, foi presidido por Edward G.D. Tuddenham, MD, diretor do Katharine Dormandy Haemophilia Center & Thrombosis Unit de Londres, e Johannes Oldenburg, MD, PhD, presidente e diretor do Instituto de Hematologia Experimental e Medicina Transfusional de Bonn (Alemanha).

"Vinte anos depois do início dos ensaios clínicos com concentrados de rFVIII expressados por células de hamsters, um novo composto rFVIII entrou recentemente em estudos clínicos", afirmou o Dr. Tuddenham. "A meta primária por trás do desenvolvimento deste novo rFVIII foi reduzir o desafio imunogênico total (e a formação resultante de inibidores) do paciente com hemofilia durante a terapia de substituição de rFVIII. Uma parte essencial desta estratégia foi o desenvolvimento de uma proteína de rFVIII humana expressada em um sistema de expressão de proteína de célula humana em vez de usar linhas celulares existentes derivadas de hamsters."

O simpósio destacou os benefícios do uso de uma proteína de célula humana; caracterizações pré-clínicas e algumas das propriedades funcionais do primeiro fator VIII recombinante (rFVIII) de uma linha celular humana; e o programa planejado de desenvolvimento clínico global com o novo rFVIII derivado de células humanas. O pedido de registro de novo medicamento em fase de pesquisa para o rFVIII de linha celular humana da Octapharma foi apresentado nos EUA em maio de 2008. Os ensaios clínicos começaram na Rússia na primavera de 2009 e devem começar nos EUA ainda neste ano. Ademais, a Octapharma tem outros produtos recombinantes de linha celular humana em diversos estágios de desenvolvimento.

Durante o simpósio, foram apresentadas possíveis vantagens do uso de uma linha celular humana para a produção de FVIII recombinante. Elas abrangem a ausência dos epítopos antigênicos de roedores Gal-1,3-Galactose e ácido N-glicolil-neuramínico na proteína FVIII, o que pode causar uma imunogenicidade reduzida em comparação com os produtos de fator VIII recombinante atualmente comercializados, os quais são todos derivados de linhas celulares de hamsters, e também uma tolerabilidade potencialmente elevada.

Octapharma AG - Com sede na cidade suíça de Lachen, a Octapharma AG é a terceira maior fabricante de produtos de plasma do mundo, comprometida com o tratamento de pacientes e inovações médicas há mais de 25 anos. Os negócios centrais da Octapharma são o desenvolvimento, a produção e a venda de terapias de proteína humana de alta qualidade usando tanto plasma humano quanto linhas celulares, inclusive a imunoglobulina intravenosa (IGIV). Nos EUA, o produto de IGIV da Octapharma, o octagam(R) (imunoglobulina intravenosa [humana] 5%), é usado para tratar distúrbios do sistema imunológico. Já a albumina (humana) da Octapharma é indicada para a restauração e a manutenção do volume de sangue em circulação. A Octapharma emprega mais de 3 mil pessoas e tem experiência biofarmacêutica em 80 países no mundo inteiro, entre eles os Estados Unidos, onde a Octapharma USA tem sede em Hoboken, Nova Jersey. A Octapharma tem duas instalações de produção de última geração licenciadas pela US Food and Drug Administration (Departamento Americano de Alimentos e Medicamentos), proporcionando o nível mais alto de flexibilidade de produção e minimizando a escassez de produtos. [ www.octapharma.com ]. | PR Newswire